A Food and Drug Administration dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão e a designação de terapia inovadora ao gildeuretinol.

A lkeus Pharmaceuticals levantou US$ 150 milhões em financiamento da Série B para apoiar o registro e o lançamento do gildeuretinol (ALK-001) para tratar a doença de Stargardt, uma causa genética de cegueira em crianças e adultos jovens.
Liderada pela Bain Capital Life Sciences, a rodada de financiamento também contou com a participação da Sofinnova Investments, TCGX e Wellington Management.
Gildeuretinol é o primeiro e único medicamento em desenvolvimento clínico para tratar a doença de Stargardt, reduzindo a dimerização da vitamina A no olho, sem afetar a visão normal.
Diminuiu a dimerização da vitamina A em mais de 80% e preveniu a cegueira em um modelo animal genético da doença em ensaios pré-clínicos.
Os resultados de um estudo duplo-cego controlado por placebo de dois anos de Fase II mostraram que os pacientes de Stargardt tratados com gildeuretinol uma vez ao dia como uma pílula experimentaram uma redução estatisticamente e clinicamente significativa dos danos à retina em relação ao placebo.
A terapia também recebeu designação de medicamento órfão e designação de terapia inovadora da Food and Drug Administration dos EUA.
A Alkeus Pharmaceuticals pretende apresentar um novo pedido de medicamento para o gildeuretinol em 2024.
O fundador da Vertex Pharmaceuticals e recém-chegado presidente executivo da Alkeus, Joshua Boger, declarou: “Stargardt é uma doença progressiva e debilitante que leva inevitavelmente a uma perda de visão devastadora. A causa genética está bem caracterizada, mas até o momento não há tratamento eficaz.
“Leonide e a equipe da Alkeus desenvolveram o gildeuretinol em laboratório trazendo dados clínicos positivos e convincentes em vários estágios da doença, incluindo um estudo de Fase II controlado por placebo em pacientes com doença avançada, onde relatamos uma evolução estatística e clínica proporcionando a desaceleração significativa da progressão.
“Dados clínicos adicionais mostram a interrupção da doença em pacientes, incluindo crianças.”

Fonte: https://www.pharmaceutical-technology.com/news/alkeus-stargardt-disease-gildeuretinol/

Traduzida por Allan Martins

Data de postagem: 31/01/2023

Tratamento da doença de Stargardt recebe aprovação rápida da FDA

Nanoscope Therapeutics Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas para doenças degenerativas da retina, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu a designação de aprovação rápida (Fast Track Designation – FTD) para o MCO-010.

O MCO-010 é uma terapia monoterápica optogenética com atividade multicaracterística ativada pela luz ambiente, projetada para restaurar a visão em pacientes cegos, no tratamento da doença de Stargardt, com o objetivo de melhorar a função visual.

“Estamos satisfeitos em receber a decisão da FDA de conceder a designação de aprovação rápida para a segunda indicação de nossa terapia de restauração da visão, e aguardamos com expectativa o compartilhamento dos dados de seis meses do ensaio clínico de fase 2 STARLIGHT do MCO-010 em pacientes com Stargardt neste trimestre”, disse Sulagna Bhattacharya, CEO da Nanoscope Therapeutics.

“Receber a designação de aprovação rápida reforça a urgência de nossa missão em encontrar uma solução eficaz para os pacientes com Stargardt e é um reconhecimento do potencial do MCO-010 para atender a essa necessidade médica não atendida.”

Detalhes do estudo do MCO-010 da Nanoscope Therapeutics

Em setembro de 2022, foi concluída a inscrição no ensaio clínico fase 2 aberto STARLIGHT do MCO-010, com seis pacientes com perda avançada de visão devido a um diagnóstico clínico ou genético da doença de Stargardt. Neste estudo, todos os indivíduos receberam a mesma dose única intravítrea de 1,2E11gc/olho de MCO-010. Os dados de seis meses do ensaio STARLIGHT são esperados no primeiro trimestre de 2023.

A designação da FDA tem como objetivo facilitar o desenvolvimento e acelerar a análise de terapias inovadoras para tratar condições graves para as quais há necessidade médica não atendida. Com essa designação, a Nanoscope Therapeutics é elegível para reuniões regulatórias mais frequentes e comunicações com a FDA.

Em fevereiro de 2022, foi concluída a inscrição no ensaio clínico fase 2b multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo RESTORE do MCO-010. Os dados preliminares do ensaio RESTORE também são esperados no primeiro trimestre de 2023.

Fonte: https://www.labiotech.eu/trends-nehttps://www.labiotech.eu/trends-news/stargardt-disease-treatment-fda-fast-track/ws/stargardt-disease-treatment-fda-fast-track/

Data da Postagem: 01/03/2023

Nanoscope Therapeutics anuncia seleção da OMS de ‘sonpiretigene isteparvovec’ como nome internacional não proprietário para MCO-010

A Nanoscope Therapeutics Inc. anunciou hoje que o Comitê de Especialistas em Nomes Não Proprietários (INN) da Organização Mundial da Saúde (OMS) selecionou “sonpiretigene isteparvovec” como nome não proprietário para o MCO-010 da empresa, uma terapia optogenética monoterápica ativada pela luz ambiente e com características múltiplas de opsina (MCO) para restaurar a visão em pacientes com retinose pigmentar (RP) e doença de Stargardt.

De acordo com a empresa, o MCO-010 recebeu a designação de medicamento órfão pela FDA para ambas as doenças, e vários ensaios clínicos de fase intermediária a avançada estão em andamento, incluindo o ensaio clínico de fase 2b multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo RESTORE, da empresa, para RP. Os dados preliminares do RESTORE são esperados durante o primeiro trimestre de 2023.

O nome “sonpiretigene isteparvovec” para o MCO-010 foi selecionado pelo Painel Consultivo de Especialistas da Farmacopeia Internacional e Preparações Farmacêuticas da OMS. O MCO-010 alcançou o status de INN recomendado após um período de consulta pública e foi incluído na Lista Recomendada de INN 128, publicada na edição nº 4 da WHO Drug Information, Volume 36 em janeiro.

“O sistema de INN da OMS facilitou o nome sonpiretigene isteparvovec para o ingrediente farmacêutico ativo, que é a base de nosso desenvolvimento clínico em várias doenças degenerativas da retina com alta necessidade não atendida”, disse Samarendra Mohanty, PhD, presidente da Nanoscope, no comunicado de imprensa. “Acreditamos que finalizar esse nome seja um passo importante em direção a uma potencial futura comercialização do MCO-010”.

Fonte: https://www.modernretina.com/view/nanoscope-therapeutics-announces-who-selection-of-sonpiretigene-isteparvovec-as-international-nonproprietary-name-for-mco-010

Convidamos você para participar conosco no próximo Seminário do nosso Grupo Stargardt.

NÃO PERCA!

Confira a programação que estamos preparando com muito carinho e atenção.

Compareça!!!

DATA: 19 de novembro de 2022. HORA: 09:00

LOCAL: You Tube do GRUPO VIRTUAL STARGARDT

09:00     Abertura.

09:05     Cozinhando com baixa visão – Vagner Pereira Alves e Priscila Alves de Farias.

09:25     Mensagem da Retina Brasil        – Ângela Sousa /Mensagem da Retina Iberoamérica – Andrés Mayor / Mensagem da CEO Stargardt Connected Reino Unido – Bhavna Tailor

09:35     Genética, stargardt e ABCA4 – Dra. Mariana Vallin Salles.

10:00     Mais inclusão, menos capacitismo – Dra. Cecilia Vasconcenllos, Diana Barroso Sá, Geny Marques Rodrigues

10:25     Optogenética e Stargardt –  Dra. Fernanda Belga Ottoni Porto

10:50     Tecnologia assistiva – Ricardo.

11:15     Já tenho meu teste genético. E agora? Dra. Rosane Resende .

11:40     Outros olhares e perspectivas em relação a baixa visão – Profa. Gabriela Silva de Jesus.

12:05     Intervalo.

12:30     Você PCD Protagonista de sua Carreira – Daniele Avelino

12:55     Atividades físicas e os benefícios para pessoa cegas e com baixa visão – Prof. Leandro Sarti.

13:20     Pesquisas e tratamento para Stargardt e ABCA4 – Dra. Juliana Maria Ferraz Salum.

13:45     Encerramento.

Grupo Stargardt na Islândia durante o Congresso Mundial da Retina Internacional

Segunda-feira, 20 de junho de 2022, 18h (hora de Brasília)

Descubra o que foi falado sobre a Doença de Stargardt durante o Congresso Mundial da Retina Internacional, que aconteceu entre os dia 10 e 11 de junho de 2022 na Islândia.

Com:
Lúcia Helena Florio
Marina Leite Brandão
Dra. Fernanda Belga Ottoni Porto, médica oftalmologista especialista em doenças hereditárias da retina

Assista:
https://www.youtube.com/watch?v=XuWqDvPK1uw

descriçãodaimagem imagem tem fundo do edifício Harpa Concert Hall, local que ocorreu o evento. O edifício tem forma de dois retângulos irregulares e é revestido de peças irregulares de vidro em formatos retangulares. Por cima estão escritas as informações sobre a live.

Nota do site Stargardt: Esta notícia traz resultados preliminares positivos nunca antes vistos. O próximo passo é aguardar a publicação do resultado final da pesquisa e aprovação do FDA, órgão norte-americano regulador de medicamentos. Após essa aprovação, ainda acontece uma série de procedimentos burocráticos como regulamentação e precificação. Vamos ler a matéria!

2 DE MAIO DE 2022

A empresa também está realizando um ensaio clínico de Fase 3 da terapia  para atrofia geográfica (DMRI Seca avançada).

Continue reading “Incentivando os resultados dos ensaios clínicos para o tratamento da doença de Stargardt da Alkeus”

Fique por dentro dos atuais avanços em pesquisas de tratamentos para a Doença de Stargardt. Neste momento, esses estudos ainda não estão disponíveis para os pacientes, por enquanto são somente experiências muito bem estudadas para que os tratamentos cheguem atá nós com segurança e a máxima eficácia possível. Para saber mais informações, consulte seu médico oftalmologista especialista em doenças da retina.

Continue reading “Resumo Geral sobre os Avanços Em pesquisas Para a Doença De Stargardt”