A Food and Drug Administration dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão e a designação de terapia inovadora ao gildeuretinol.
A lkeus Pharmaceuticals levantou US$ 150 milhões em financiamento da Série B para apoiar o registro e o lançamento do gildeuretinol (ALK-001) para tratar a doença de Stargardt, uma causa genética de cegueira em crianças e adultos jovens.
Liderada pela Bain Capital Life Sciences, a rodada de financiamento também contou com a participação da Sofinnova Investments, TCGX e Wellington Management.
Gildeuretinol é o primeiro e único medicamento em desenvolvimento clínico para tratar a doença de Stargardt, reduzindo a dimerização da vitamina A no olho, sem afetar a visão normal.
Diminuiu a dimerização da vitamina A em mais de 80% e preveniu a cegueira em um modelo animal genético da doença em ensaios pré-clínicos.
Os resultados de um estudo duplo-cego controlado por placebo de dois anos de Fase II mostraram que os pacientes de Stargardt tratados com gildeuretinol uma vez ao dia como uma pílula experimentaram uma redução estatisticamente e clinicamente significativa dos danos à retina em relação ao placebo.
A terapia também recebeu designação de medicamento órfão e designação de terapia inovadora da Food and Drug Administration dos EUA.
A Alkeus Pharmaceuticals pretende apresentar um novo pedido de medicamento para o gildeuretinol em 2024.
O fundador da Vertex Pharmaceuticals e recém-chegado presidente executivo da Alkeus, Joshua Boger, declarou: “Stargardt é uma doença progressiva e debilitante que leva inevitavelmente a uma perda de visão devastadora. A causa genética está bem caracterizada, mas até o momento não há tratamento eficaz.
“Leonide e a equipe da Alkeus desenvolveram o gildeuretinol em laboratório trazendo dados clínicos positivos e convincentes em vários estágios da doença, incluindo um estudo de Fase II controlado por placebo em pacientes com doença avançada, onde relatamos uma evolução estatística e clínica proporcionando a desaceleração significativa da progressão.
“Dados clínicos adicionais mostram a interrupção da doença em pacientes, incluindo crianças.”
Fonte: https://www.pharmaceutical-technology.com/news/alkeus-stargardt-disease-gildeuretinol/