A Ophthotech, uma empresa biofarmacêutica que desenvolve terapias para doenças oculares, inscreveu o primeiro paciente em seu ensaio clínico de fase 2b do Zimura® para pessoas com doença de Stargardt, causada por mutações no gene ABCA4. O estudo de 120 participantes será realizado em mais de 30 locais. Os dados e conhecimentos recolhidos do ProgStar, um estudo de história natural para pessoas com doença de Stargardt financiada pela Foundation Fighting Blindness, foram utilizados na concepção do ensaio clínico.
Zimura também está em estudos em humanos para o tratamento das formas seca e úmida da degeneração macular relacionada à idade (DMRI) e da vasculopatia coroidal polipoidal idiopática (IPCV), uma doença retiniana relacionada à idade.
Administra-se Zimura por uma injeção intravítrea – uma injeção dentro de um gel macio no meio do olho. Injeções intravítreas são comumente realizadas em consultório médico.
A terapia emergente de Ophthotech é projetada para inibir a atividade do sistema complementar. Um sistema de complemento hiperativo tem sido implicado no desenvolvimento de condições retinianas, como a doença de Stargardt e Degeneração Macular Relacionada à Idade. O sistema complementar é uma parte do sistema imunológico que normalmente protege o corpo de bactérias invasoras e prejudiciais. No entanto, também pode atacar células saudáveis, levando a doenças da retina e outras condições. Zimura bloqueia uma proteína do complemento conhecida como C5. Em estudos de laboratório, a inibição do C5 preveniu a degeneração da retina.
“A literatura científica recente enfatiza o papel do complemento na doença de Stargardt, apoiando nossa estratégia para o desenvolvimento de Zimura nesta devastadora condição de retina órfã”, disse Kourous A. Rezaei, MD, vice-presidente sênior e diretor médico da Ophthotech, em um comunicado de imprensa. “Nosso trabalho com a organização altamente renomada Foundation Fighting Blindness nos forneceu acesso aos dados publicamente disponíveis do ProgStar, o maior estudo de história natural na doença autossômica recessiva de Stargardt até hoje, desempenhando um papel integral no projeto de nosso ensaio clínico”.
“A doença de Stargardt é uma devastadora doença da retina, para a qual atualmente não há tratamento”, disse Benjamin Yerxa, PhD, diretor executivo da FFB. “Estamos entusiasmados com o fato de a Ophthotech ter se juntado à missão de lutar contra doenças degenerativas da retina, como ambas as organizações compartilham o objetivo comum de transformar a vida desses pacientes e suas famílias através do desenvolvimento de novos tratamentos em potencial”.
A doença de Stargardt é a principal causa de degeneração macular hereditária, afetando 30.000 pessoas nos EUA e dezenas de milhares em todo o mundo. A condição, geralmente diagnosticada na infância ou adolescência, leva à perda da visão central.
Fonte: http://www.blindness.org/blog/index.php/ophthotech-launching-human-study-of-emerging-therapy-for-stargardt-disease/
Tradução: Allan Martins